首个体内基因编辑技术疗效初现 米乐M6官网登录入口开创遗传疾病治疗新局面
发布时间：2023-04-10 22:51:06点击量：
米乐M6官网登录入口米乐M6官网登录入口基因编辑技术在经历的多年的研发后，正在逐步从实验室走向临床。周六，全球首个体内CRISPR基因编辑技术的临床数据公布，初步显示了该技术的安全性和有效性。这项研究的结果发表在《新英格兰医学杂志》上，标志着遗传疾病治疗的里程碑时刻来临。
这项研究是由美国生物科技公司IntelliaTherapeutics公司和再生元（Regeneron）公司共同研发的，CRISPR体内基因编辑疗法NTLA-2001在治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）疾病的一期临床研究中展现出积极疗效，通过一次性注射能够有效降低血清中的转甲状腺素蛋白（TTR）水平，TTR平均下降水平达87%。
研究者认为，血清TTR水平的降低是ATTR淀粉样变性的已知生物标志物，表明患者受益。TTR蛋白在组织中逐渐积累可能引起神经系统疾病和心脏疾病。这项最新的临床数据也展现了对于基因编辑技术治疗其他遗传性疾病的潜在疗效。
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