米乐M6官网登录入口香港迈极康｜C5单抗Pozelimab治疗CHAPLE疾病获美国FDA优先审评
米乐M6官网登录入口米乐M6官网登录入口2023年02月22日讯 / 香港迈极康hkmagicure / -- 2月21日，再生元（Regeneron）公司宣布其C5单抗Pozelimab的生物制品许可申请（BLA）已获美国FDA优先审评，用于治疗CHAPLE疾病，FDA决定的目标行动日期是2023年8月20日。如果获得批准，Pozelimab将是第一个也是唯一一个治疗CHAPLE疾病的药物。
CHAPLE疾病，也称为CD55缺乏伴补体过度激活、血管病血栓形成和蛋白丢失性肠病或CD55缺乏性蛋白丢失性肠病，是一种由补体系统过度激活引起的极其罕见且危及生命的遗传性免疫疾病，目前尚无批准的治疗方法。人体内如果没有适当的CD55调节，补体系统可能会攻击正常细胞，对上消化道的血液和淋巴管造成损害，并导致蛋白质和血细胞丢失。在大多数患者中，这一过程会导致一系列可能危及生命的症状，这些症状从婴儿期就开始出现，包括腹痛、血性腹泻、呕吐、营养不良、生长缓慢、腿部肿胀（水肿）、反复感染和血栓。全世界已知患有CHAPLE的患者不到100名。
此次生物制品许可申请（BLA）得到了2/3期开放标签试验结果的支持，该试验评估了pozelimab在10名1岁或以上患者中的有效性和安全性。患者在第1天静脉给予单剂量pozelimab 30 mg/kg，随后每周皮下给予基于体重的pozelimab剂量。
试验结果显示，在24周时，100%的患者经历了血清白蛋白的快速和持续正常化以及临床症状的改善或无恶化，达到了共同主要终点。次要终点分析也显示患者的住院天数和白蛋白输血总次数显著减少，年龄体重和年龄身高有临床意义的增加。不良事件(AEs)发生在10例患者中的7例，仅限于轻度或中度严重程度，最常见的是缺铁、发热、鼻炎、荨麻疹和呕吐(各2例)。无不良事件导致治疗中断。
Pozelimab是采用再生元公司专有的VelocImmune技术发明的，是一款靶向补体因子C5的全人源IgG4单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性并预防补体途径介导的疾病。
FDA于2020年4月将Pozelimab指定为用于治疗CHAPLE的“罕见儿科疾病”的药物，如果Pozelimab被批准用于CHAPLE，Regeneron有机会获得罕见儿科疾病优先审评凭证。与此同时，孤儿药指定被授予，用于治疗美国影响不到20万人的罕见疾病的研究药物。Pozelimab还于2022年9月被授予快速通道指定，旨在加快FDA对证明有潜力解决未满足医疗需求的创新新药的审查。
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