米乐M6官网登录入口新增7种罕见病用药纳入医保——多方共筑罕见病治疗希望
1月18日，国家医保局公布的名单显示，有7种罕见病用药新增进入2022国家医保目录，涉及多发性硬化、肺动脉高压、遗传性血管性水肿、肌萎缩侧索硬化、脊髓性肌萎缩症和视神经脊髓炎谱系疾病。此前，已有45种罕见病用药被纳入医保目录，覆盖26种罕见病，极大地降低了罕见病患者的负担。
《中国罕见病定义研究报告2021》指出，新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病被定义为罕见病。国家卫健委等机构此前公布的数据显示，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。
世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的 0.65‰ ~ 1‰ 之间的疾病或病变。
目前全球共有罕见病患者三亿多人，约占全球人口总数的 4%，这也意味着，平均每 25 个人中，就有一个罕见病患者。罕见病并不罕见，就在你我身边。
为促进社会公众和政府对罕见病及罕见病群体面临的问题的认知，2008年2月29日，欧洲罕见病组织(EURODIS)发起并组织了第一届国际罕见病日。其后将每年的二月的最后一天定为国际罕见病日。即将到来的2023年2月28日是第十六届国际罕见病日。
由于罕见病种类繁多，不同疾病之间的症状也天差地别。而由于罕见病的特殊性，即便是同一种疾病，不同患者之间的表现也很有可能不同。这都增加了罕见病及时诊断的难度，罕见病的误诊几率相当高，欧洲罕见病组织的调查显示，40%的受调查者曾被误诊;误诊患者中有16.7%错误地接受了手术治疗，有10%错误地接受了心理治疗。
罕见病不仅考验医院的就诊条件，更是考验患病家庭的经济能力水平。在我国，能够得到明确诊断的罕见病患者不足40%,平均确诊时间超过5年，诊断费用在5万元左右，给患者家庭带来了沉重的经济负担。
我国为了让罕见病患者得到医疗保障也一直在努力，2018 年国家卫健委公布了《第一批罕见病目录》，包含了视神经脊髓炎、多系统萎缩、强直性肌营养不良等 121 种疾病，为各部门制定罕见病相关政策提供了重要依据。2019年国家卫健委印发《罕见病诊疗指南》，对纳入罕见病管理的121种疾病逐一明确诊疗指南，并依托行业组织开展医务人员培训。
2020年国家医保药品目录谈判涉及162种药品，其中119种谈判成功，包含6个罕见病用药。此前, 2019年国家医保药品目录新纳入了9种罕见病药品，6种通过谈判纳入乙类目录。这就为罕见病患者家庭减轻了很大的经济负担，基本上能实现有病可以得到医治。
近年来，罕见病保障政策进入了快车道，越来越多的支持性政策出台，越来越多的医院、组织、公众纷纷加入到这场与生命赛跑的马拉松，罕见病群体不再孤单，罕见病议题的解决在逐步落实。
在纳入医保的同时，去年5月9日，《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》全新发布，此次药品管理法修订里，最鲜明的一条就是给予药品市场独占期。其中对罕见病新药，只要药品供应有保障，国家可以给予最长7年的市场独占期；对于首个获批的儿童专用新药，可以给予最长1年的独占期。实际操作中，企业在药物拿到市场独占的特权后，可以迅速开发第2个、第3个适应症，充分利用独占期，换取更有前景的药物未来。
随着审批通道、支付渠道的畅通以及政策对孤儿药研发的倾斜，相信会有更多的致力于研发的药企投入到孤儿药领域，在更多药企参与的“大努力”下，希望有更多罕见病领域的患者能够早日用上有针对性的治疗药物。
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