米乐M6官网登录入口观点｜细胞与基因治疗关注度持续攀升

　　米乐M6官网登录入口米乐M6官网登录入口米乐M6官网登录入口细胞与基因治疗（CGT）是利用基因表达和体外改造等手段，将特异的外源基因通过对应基因载体转导入细胞后，通过对该基因的转录和翻译，达到修改原细胞中基因表达的目的，进而实现治疗的方法。细胞与基因治疗类型多样，包括免疫细胞治疗、干细胞疗法、体外基因治疗、体内基因治疗。近年来，中国细胞与基因治疗科研成果不断涌现、市场规模高速扩张，投资热度高涨，社会关注度持续提升。

　　政策引导，产业雏形显现。2016年，国务院发布《“十三五”国家科技创新规划》，超前部署基因治疗、细胞治疗相关研究，为细胞与基因治疗产业体系形成打下基础；2017年，国家发展和改革委员会发布《“十三五”生物产业发展规划》，加速发展基因技术与细胞工程，为相关产品研发提速；2022年，工业和信息化部等九部门发布《“十四五”医药工业发展规划》将细胞与基因治疗相关产品纳入“医药创新产品产业化工程”；同年，国家发展和改革委员会发布《“十四五”生物经济发展规划》，强化细胞与基因治疗相关新技术的产学研用协同联动。政策的持续推进极大程度上刺激了中国细胞与基因治疗市场的形成与发展。

　　研发提速，中国CAR-T陆续上市。嵌合抗原受体T细胞免疫（CAR-T）疗法是细胞与基因治疗中免疫细胞治疗的重要手段，截至2022年8月，国家药品监督管理局药品审评中心已受理131项免疫细胞疗法，其中CAR-T疗法占64.1%，全球上市CAR-T产品仅8款，中国产品占有3款。2021年阿基仑赛注射液和益基利仑赛注射液的上市使细胞与基因治疗产品进入大众视野。2022年第三款中国CAR-T治疗产品泽沃基奥仑赛注射液正式获得美国药监局批准上市，腺相关病毒（AAV）、溶瘤病毒等基因疗法产生阶段性成果，中国细胞与基因治疗产品国际影响力得到提升。

　　市场潜力巨大，资本投资热度高涨。一方面，2020年中国新增癌症患者数量超450万人，位居全球第一，2021年中国罕见病患者累计达2000万名，常见难治性疾病种类达35种。细胞与基因治疗由于其根源性和靶向性的治疗特点成为难治性疾病临床治疗的新型治疗手段。2020年，除去外包企业，中国细胞与基因治疗龙头企业所占市场份额不足20%，核心技术研发公司不足十家，80%的细胞与基因治疗企业处在创立初期，市场集中度较低，中国细胞与基因治疗行业正处于成长期。另一方面，2021年，全球细胞与基因治疗市场融资额达225亿美元，同比2020年增长28.1%，中国细胞与基因治疗市场融资额达100亿元，增长速度远超全球。据美国国立卫生院的临床试验网站数据显示，截至2022年中，全球临床试验阶段的细胞与基因治疗临床项目超3000项，其中中国细胞与基因治疗临床项目达459项，仅次于美国。资本对中国细胞与基因治疗市场的投入逐渐提高。

　　细胞与基因治疗热度在不断升高的同时，产业发展仍然存在伦理、制备技术和标准未得到规范，价格昂贵等问题。建议从三个方面加速细胞与基因治疗产业化进程，一是强化政策把控，加强对细胞与基因治疗临床试验和产品应用的监督管理，建立有效的临床与应用治理体系，解决伦理与法律问题；二是专注研发创新，加强企业与相关专业院校、科研机构间的技术交流合作，推进产学研合作，攻关腺相关病毒载体技术、溶瘤病毒技术等核心技术,在产品的产出率和治疗效果上寻求突破；三是优化支付方案，建立多元化医疗支付体系，拆分细胞与基因治疗项目，使其纳入商保、医保、大病救助范围，提供分期付款，降低难治性疾病患者治疗压力。

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