米乐M6官网登录入口中南大學湘雅醫院成功完成國內首例帕金森病基因治療

　　近期，由中南大學湘雅醫院神經內科主任、國家老年疾病臨床醫學研究中心（湘雅）副主任沈璐教授牽頭，功能神經外科亞專科主任楊治權教授、神經變性病與遺傳病亞專科主任郭紀鋒教授、徐倩副教授等主要研究者共同參與的“BBM-P002注射液顱內注射治療中晚期帕金森病的單臂、開放性、單中心、小樣本探索性臨床研究”順利啟動並完成首例受試者的初步隨訪。這是國內首個在帕金森病患者中開展的基因治療臨床研究，也是湘雅醫院神經退行性疾病團隊在變性疾病基因療法領域的重大探索。

　　本研究系研究者發起的臨米乐M6官网登录入口床研究（IIT），研究藥物為BBM-P002注射液，使用腺相關病毒（AAV）作為載體，通過腦立體定向注射技術，將治療基因遞送至患者腦內，促進多巴胺合成與分泌，阻止疾病進展，以期實現“單次給藥、長期有效”的治療效果。研究主要納入年齡40-70歲、病史≧5年、Hoehn-Yahr分期為2.5-4期的中晚期帕金森病患者。經過團隊嚴謹評估，首例受試者於2023年6月1日在神經外科成功完成給藥﹔治療后4周，受試者的肌張力、睡眠情況、口服藥物時效均有所改善﹔影像學報告顯示研究藥物注射部位准確，雙側紋狀體基因表達產物活性增強。醫院表米乐M6官网登录入口示，目前，該受試者已處於治療后12周，整體狀態良好，各項指標維持改善，生活質量較前有所提高，長期安全性和有效性仍在隨訪觀察中。

　　帕金森病是僅次於老年性痴呆的第二大常見神經退行性疾病，流行病學數據顯示，我國 65 歲以上人群帕金森病的患病率為1.7%，至2030年，患病人數將達500萬。目前帕金森病以藥物治療為主，隨著病程進展將出現療效減退及運動並發症。

　　基因治療可改變細胞的生物學特征，賦予細胞新的治療功能，在單次給藥后可長時間持續表達阻止疾病進展，為神經退行性疾病修飾治療提供了新的可能。沈璐教授表示，本研究完成的帕金森病首例基因治療，對深入探索帕金森病新的治療方式具有重要意義。研究者將據此形成體系化的診治方案與操作規范，期待未來能惠及更廣大患者。（嚴麗）

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