临空区这家生命健康企业首款干细胞治疗药物获批临床！能够治疗系统性硬化症手部病变米乐M6官网登录入口

　　米乐M6官网登录入口米乐M6官网登录入口米乐M6官网登录入口近日，临空区入区企业北京瑷格干细胞生命科技有限公司传来喜讯，其所研发的首款干细胞治疗药物“人脂肪间充质干细胞注射液”（代号：AG1001）（以下简称“AG1001”）获得国家药品监督管理局药品审评中心的临床试验默示许可，予以准许开展临床试验。这款药物适应症为系统性硬化症，该疾病于2018年正式列于“国家第一批罕见病”目录。

　　系统性硬化症以皮肤和内脏器官纤维化、硬化为主要特征，AG1001获批的适应症为“系统性硬化症手部皮肤纤维化导致的手功能障碍”。患这种病的患者手指到掌指关节皮肤普遍增厚硬化，抓握伸展困难，生活质量被严重影响。“这类罕见病尚无特效药物，目前临床以对症治疗为主。在临床前实验中，瑷格针对AG1001进行了免疫调节、抗纤维化和促血管生成等方面的功能研究和临床试验探索，获得了良好的安全性与有效性数据，治疗效果显著。”瑷格干细胞负责人王月明对记者介绍，2023年2月，AG1001取得了药审中心药学、药理毒理、临床积极反馈，并于6月初获得临床默示许可。

　　“临床前实验，需要经过靶标发现、工艺开发、安全性评价等各个环节，要进行临床前安全性、药代动力学、药效学和药剂学等相关研究，以提供足够信息来证明药品在人体进行试验是安全的，从而支持临床试验的启动。”王月明说，目前，国内共有20多个公司获得干细胞疗法的临床试验默认许可，主要集中在膝骨关节炎、呼吸系统疾病、肝病治疗领域。瑷格AG1001的适应症则集中于在皮肤软组织领域，且全球范围内尚无治疗硬皮病的脂肪干细胞药物上市，应用市场潜力巨大。“下一步，公司将尽快联合医院专家尽快开展临床试验，期待为更多的系统性硬化症患者带来临床获益。”

　　作为临空区首个投产的生命健康企业，瑷格的成长与临空区为其提供的支持密不可分。早在入区之初，临空区就为其提供了产业基金、融资、厂房建设等相关支持，并为入区人才解决了生活、工作等相关需求，保障公司能够迅速在临空区落地。在临空区的支持下，瑷格很快在临空区建起3500平方米符合GMP标准的干细胞药物研发设施，建立了完善的干细胞药物研发及质量管控体系，推动后续研发工作顺序开展。

　　临空区以生命健康产业为引领产业，依托区域已有的产业基础，重点建设精准医疗核心区、医研产业区、医造产业区三大产业组团，着力发展临空国际医疗服务区、生物医药和高端器械研发制造区、综保生物医药孵化器等项目，力争实现覆盖医疗服务、医学研究和医药产业三大医学领域愿景，打造生命健康千亿级产业集群。未来，临空区将进一步为生命健康企业提供更加精准的服务，为入驻的生命健康企业持续赋能，不断优化临空区生命健康产业环境，培育具有世界影响力的现代生命健康产业体系。

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